Швајцарска компанија Сантхера Пхармацеутицалс објавила је апликацију за маркетиншки грант (МАА) за ваморолон (ДМД) за Дуцхеннеову мишићну дистрофију (ЕМА). У Сједињеним Државама, компанија очекује да ће у четвртом кварталу 2022. године америчкој Управи за храну и лекове (ФДА) поднети апликацију за нове лекове (НДА) за ваморолоне за лечење ДМД.
ваморолон је пионирски (први у класи), стероид за „дисоцијацију“ (дисоцијативни стероид) са новим начином деловања, квалификацијом лека сирочад за ДМД (ОДД) од стране ФДА за брзу стазу (ФТД) и ретке педијатријске болести (РПДД) и „Потенцијалне иновације (ПИМ)“ Британске агенције за лекове и здравствене производе (МХРА).
Дуцхеннеова мишићна дистрофија (ДМД) је ретка, наследна болест повезана са Кс-хромозомом која скоро искључиво погађа мушкарце. ДМД карактерише инфламаторни одговор на рођењу или убрзо након рођења, што доводи до мишићне фиброзе, која се клинички манифестује као прогресивна мишићна дегенерација и слабост. Кључне прекретнице у прогресији болести код ДМД-а укључују губитак способности ходања, губитак самосталног храњења, почетак потпомогнуте вентилације и развој кардиомиопатије. Очекивани животни век пацијената са ДМД је обично мањи од 40 година због респираторне и/или срчане инсуфицијенције.
ваморолон је развио РевераГен БиоПхарма, САД. Дана 2. септембра 2020., Сантхера је искористила своју опцију да добије глобално право ваморолона за лечење ДМД-а и свих других индикација.
ваморолон је пре свега (први у класи) лек који је исти рецептор везан за кортикостероиде, али мења низводну активност рецептора, па се стога сматра антиинфламаторним агенсом „дисоцијације“. Овај механизам показује потенцијал да се "раздвоји" ефикасност од проблема безбедности стероида. Дакле, ваморолон има потенцијал да послужи као вредна алтернатива тренутно доступним кортикостероидима. Тренутно, кортикостероиди су стандард терапије неге за лечење деце и адолесцената са ДМД. Међутим, медицинске потребе популације високих доза кортикостероида далеко су од задовољења због тешких системских нежељених ефеката, који могу смањити квалитет живота пацијената.
Централно за подношење МАА су позитивни подаци из критичне фазе 2б ВИСИОН-ДМД студије која се састоји од: (1) 24 недеље за процену ефикасности и безбедности ваморолона (2 и 6 мг/кг дневно) у односу на преднизон ({{6} }.75 мг/кг/дан) и плацебо, а затим (2) 24 недеље за процену одржавања ефикасности и прикупљање више дугорочних података о безбедности и подношљивости. Поред тога, овај МАА укључује податке из три отворене студије у којима су дозе ваморолона од 2 до 6 мг / кг / дан током укупног периода лечења до 30 месеци.
У критичној ВИСИОН-ДМД студији, ваморолон је достигао примарну крајњу тачку —— брзину стајања (ТТСТАНД) (п=0.002) у поређењу са плацебом, и показао је добру безбедност и подношљивост. У тој студији, најчешћи нежељени ефекти ваморолона у поређењу са плацебом били су карактеристике сличне Цусхингу, повраћање и недостатак витамина Д. Нежељени догађаји су углавном били благи до умерени.
