Нови лекови нису прави пут и силенцехапеутици, успостављена компанија за дрогу на нуклеинској киселини Велике Британије, недавно је проћи кроз главну стратешку промену .
Крајем фебруара 2025. године, тишина је најавила да неће започети фазу 3 Клиничка студија свог основног интерног програма, Зерласиран (СЛН360), све док не нађе нови партнер за програм .
ЗЕРЛАСИРАН је претходно био најбржи напредни програм тишине, сирна терапија циљајући липопротеин (а) [ЛП (А)] дизајнирану као поткожну формулацију за лечење кардиоваскуларних болести повезаних са високим нивоима ЛП-а (а) да би се умањила производња ЛП (А) . на новембру 18. новембра. 2 Клиничка подаци за Зерласиран у годишњем састанку Америцан Хеарт Ассоциатион (АХА): од основне до 36. године, групе за лечење Зерласиран (300 мг сваких 16 недеља, 300 мг сваке 24 недеље), или 450 мг је све 24 недеље, резултирало средњем смањењем концентрација пацијената у одговарајућем временском периоду у одговарајућем временском периоду у одговарајућем временском периоду у одговарајућем временском периоду у одговарајућем временском периоду у одговарајућем временском периоду.
Тренутно нема терапија за снижавање липида на тржишту које је посебно одобрено за ЛП (А), али Зерласиран већ има неколико конкурената на дрогу на нуклеинском киселини, као што је АМГЕН-ова терапија СИРНА Олпасиран, Новартис / Ионис АСО терапија Пелацарсен и Ели Либлис (набавио Ново Нордиск). ПХАРМА . БЦПМДАТАА . ЦОМ (бивши подаци о облаку фарма Фарма Фарма Фарма), у Кини су неке мале фармацеутске компаније на нуклеинском киселини: Хенгруи лијек, Хејиа, Хиуњин, осим итд. {. Поред тога, постоје и мала молекуласка предузећа која су поставила ову мету . Поред тога. Предузећа .
Стратешко прилагођавање тишине долази само два месеца након што је компанија прекинула сарадњу . претходну сарадњу између двеју компанија почела је у марту 2021. године, а циљ је развијање лекова СиРНА против три неоткривене циљеве коришћењем тишине ВИЛОНЕНЦЕ ГОДИНГ ™ платформе ., али је у децембру 2024. године.
Иако је тишина примила позитивне повратне информације од регулатора на БУЖЛАСИРАН-овој фази Клиничког испитивања у четвртом тромјесечју 2024. и напредну припрему за пробну пробну пробну пробну верзију у четвртом периоду, можда ће бити тешко да ћутимо да се тишина у овом тренутку крене напријед са фазом 3, а тишина је суочена са пар тишине .
Тишина је недавно активно тражила партнера за Зерласиран . ову промену у стратегији такође је олакшала ситуацију новчаног тока компаније, што се очекује да траје све док 2027.
Раније је и тишина "одскочила" и пробијала свог партнера ЦСО .
Тишина је такође патила од "повратка" од других партнера последњих година .In July 2019, Silence entered into a collaboration with Mallinckrodt to develop and commercialize RNAi drugs targeting silencing of the complement cascade in complement-mediated diseases. In this collaboration, Silence received an upfront payment of $20 million, as well as a $5 million equity investment, and Mallinckrodt received an exclusive worldwide license to SLN501, a preclinical program targeting C3, као и будуће опције на два додатна прециничка, неоткривена циљана програма комплемента, који је Маллинцкродт користио опцију у јулу 2020. године .
У марту 2023., међутим, тишина је повратила ексклузивна светска права на две неоткривене програме комплемента . уједно да је компанија пошила главног научног официра ДР . Стевен Романо из Маллинцкродта како би у почетку контролисане тишине у току у почетку потписивања сарадње у временским директором. Споразум . Др. Романо је раније радио у Пфизеру 16 година и Лилли-у за четири године .
Годину дана касније, у марту 2024. године, Маллинцкродт је обавестио тишину да не би наставио даљњи развој СЛН501, циљањем програма Ц3, након завршетка Клиничког испитивања фазе . је укинута ..
Стевен Романо, пХ . Д ., сада је извршни потпредседник и главни службеник за истраживање и развој тишине .
Астразенеца сарадња
На основу најновијег објављивања годишњег извештаја, чини се да је тренутни јавни главни партнер тишине само Астразенеца .}
У марту 2020. године, тишина је ушла у споразум о сарадњи са Астразенецом да открије, развија и комерцијализује сирна терапеутика за лечење кардиоваскуларних, бубрежних, метаболичних и респираторних болести . Компаније ће сарађивати у јетру, срцу, плућа и друга ткива . уручивање у почетку са сурадицом, а сарадња у почетку савладила је опција продужити сарадњу на пет додатних циљева .
Према споразуму, АстраЗенеца је извршила унапред плаћање од 60 милиона долара на улагање и улагања од 20 милиона долара у тишини . за сваку мету, тишина има право да прими до прекретница до 400 милиона долара, као и прекретнице у износу од 400 милиона долара, као и прекретнице у износу од 400 милиона долара
У 2023. и 2024. године, тишина је примила опцију накнаду од 10 милиона долара и исплата прекретнице у износу од 10 милиона долара, респективно, из ове сарадње .
Тишина терапеутика и најранији јавни запис о сарадњи астразенеци датум издавања у 2007. години, када су две компаније основале партнерство у респираторним болестима, а у 2010. години се у 2010. години проширила на бројне области, укључујући и онкологију ..
Фокус се смени у ретке болести
Након суспензије његовог кардиоваскуларног програма Зерласиран, тишина ће приоритети своје инвестиције у своје ретке програме болести Дивениран (СЛН124), циљање ТМПРСС6 циљане ТМПРСС6 дизајниран је да се поткосно убризгава за третман праве еритроцитозе (ПВ), са потенцијалом да буде ПВ-прва класа СИРНА терапија "ПВ), са потенцијалом да буде ПВ-у СИРНА терапија ПВ-прве класе. мијелопролиферативна неоплазма коју карактерише вишак крвних ћелија и тромбоцита, често резултирало повишеним ХЦТ-ом (еритроцит корпускуларним притиском) . Повишени ХЦ против 45% је повезано са 4- преклопним повећањем смртности од кардиоваскуларних или тромботских догађаја . болести у Сједињеним Државама и приближно 3 . 5 милиона људи широм света . Тренутни стандард неге састоји се од опетованих терапија за крвотоку за смањење ХЦТ-а и / или употребе цитопенских средстава за смањење производње црвене крвне ћелије . Не постоје одобрене терапије које специфично циљају црвене крвне ћелије и ХЦТ.
ТМПРСС6 ген је негативан регулатор феропортина, главног хормона који контролише гвоздену хомеостазу у телу . тако што ћутинг ТМПРСС6 гена у пацијентима са ПВ-ом, циљеви за повећање производње и ослобађање гвоздених хормона у хепатоцитима, и на тај начин ограничавајући унос гвожђа у коштану срж и тако ограничавају и на тај начин ограничавајући унос гвожђа у хепатоцитима. Крвне ћелије .
У децембру 2024. године тишина је представила позитивну привремену фазу 1 резултате фазе 1/2 Клиничко испитивање ДиневесаРана за лечење пацијената са ПВ-ом у америчком друштву хематологије (пепела), у низове фреквенцијском лијечењем, нискофреквентни диверирајући се, а да је лек са ниским нивоом за флеботомију. Токсичношћу ограничавајући дозе . У међувремену, тишина је такође најавила да је фаза 2 дела клиничког испитивања за дивериране за Диневерана завршила првог пацијентског дозирања и упис пацијента да буде завршен до краја2025.
ФДА је одобрила брзу стазу за дивениран и орпхан статус лекова за лечење ПВ-а, према подацима Моентропске фармацеутике . Европска унија је такође одобрила и лековну лековну лекову у децембру 2024. године за лечење ПВ-а за лечење ПВ .
Извор слике: Моентропијски фармацеутски подаци, ввв . ПхаррнекЦлоуд . цом
Али Дивениран се такође суочава са такмичарима, иако са различитим механизмима деловања: ТАКЕДА / ПРОТУГАНИЧКИ РУСФЕРТИДЕ (ПТГ -300) је гвоздено миметички пептид, који је недавно подвргнут клиничкој студији фазе са позитивним прелиминарним резултатима .
Остала цевовода за тишину Мрнаиголд ™ платформа: СЛН548, тишина у потпуном власништву посредоване болести СИРНА, заказана је за студију фазе у другој половини 2025; У току је фаза 1 студија СЛН312 (лиценцирана Астразенеци са неоткривеним циљаним индикацијама) је у току; и, након престанка сарадње Хенсон Пхармацеутицалс, претходно коришћено након престанка сарадње са Хенсон Фармацеутским путем, глобална права на три предклиничких програма СИРНА за неоткривене циљеве који су претходно развијени коришћењем тишине МРНАИГОЛД-а задржани су тишином, а тренутно се оцењују даљи развојни програми .
Тишина рана историја
СиленцеТхарепеутицс је први пут основан 1994. године, када је компанија стекла Атуген АГ, немачку компанију специјализовану у јулу 2005. године, променила своје име у своје тренутно име у 2007. години, а владао је ДР . ЛУ Ианг, у 2010. години да постане водећа компанија РНА . у 2010. години. (суошила је др . ЛУ Ианг, оснивач Санборн Фармацеутским путем) да постане водећа компанија за терапију РНАИ . тишина технологија која је наводно користила у четири од девет сирни кандидата за лекове Сирне у клиничком развоју у Клиничком развоју у све време .
Тишина ТРЕНУТНА МРНАИГОЛД ™ платформа (ГАЛНАЦОЛОГОНУЦЛЕОТИДИДЕСЦОВЕРИ) Познато је да је тишина ГАЛНАЦ-СИРНА . поднела патентну тужбу против лидера дроге на нуклеинској киселини у Алниламу у 2017. години, а две компаније су уметнуле тужбу 2018.
ФОТО КРЕДИТ: Пословна жица
Тишина је углавном зарађивала приход од сарадње кроз различите спољне сарадње и још увек није комерцијализовала јединствену интерно развијену лек од раног сарадника . Тишина . Тишина ране сараднике у сумитомо, Сумитомо Пхарма Јапану, Пфизен, Новартис, Даиниппон Сумитомо Пхармацеутицалс, Мирна Пти Лтд, Миревен Пти Лтд, Миревен Пти Лтд. Терапеутици, интерна технологије и више.
Прилог: 2024 Финансијски нагласци
Крајем децембра 2024. године, тишина је имала готовину, новчани еквиваленти и краткорочне инвестиције у износу од 147 долара . 3 милиона.Ин, тишина је имала укупне приходе од 43,26 милиона долара, од чега је 14,1 милион долара приходи (у поређењу са 30,9 милиона долара у истом периоду претходне године); Годишњи трошкови Р & Д били су 67,9 милиона долара (у поређењу са 56,9 милиона долара у истом периоду претходне године), пре свега због додатних клиничких студија и пораст производних активности уговора за власничке програме тишине; Годишњи Г & А Трошкови од 26,9 милиона долара (26,2 милиона долара у истом периоду претходне године); и годишњи нето губитак од 45,3 милиона долара, или 0,33 долара по основном и разблаженом нето губитку по акцији, у поређењу са нето губитком од 54,2 милиона долара, или 0,49 долара по основном и разблаженом нето губитку по акцији, у фискалној години 2023. нето губитак у акцији, у фискалној години 2023.
Референце: МО ЕНТРОПИ ПХАРМА Дата Пхарма . бцмдата . цом (раније Пхарма Фарма Фусион Цлоуд података); Корпоративни годишњи извештаји, презентације; ХТТПС: // Силенце-Тхерапеутицс . ЦОМ / Инвеститори / Пресс-издања / Објашњења за штампу - Детаљи / 2025 / Силенце-Тхерапеутицс-Репортс-Фулл-Година је . АСПКС .
ХТТПС: // Силенце-Тхерапеутицс . Употреба / Пресс-издања / Пресс-издања - Детаљи / 2024 / Силенце-Терапеутици-представља касно-ломљење-фаза -2- ЗЕРЛАСИРАН-АДСИОН-АХА-ГОСПОДАРСТВО / АХА-ГОСПОДАРСТВО-АХА-ГОДИЧНИЦА-АСХАБ; и друге релевантне јавне информације (слике тела су од корпоративних званичника, осим ако није другачије наведено) .
