12. октобра, Ронгцханг биопхармацеутицал (Иантаи) Цо., ЛТД. (688331.СХ/09995.ХК) објавила је да је Терцепт (Р & Д код: РЦ18, трговачки назив: ®) добио квалификацију лекова сирочади за лечење мијастеније гравис (МГ) од стране америчке Управе за храну и лекове (ФДА). Пре тога је завршена домаћа фазна клиничка студија о лечењу системске мијастеније гравис (гМГ) која је постигла позитивне резултате.
Лекови сирочад (Орпхан друг), такође познати као лекови за ретке болести, односе се на лекове који се користе за превенцију, лечење и дијагнозу ретких болести. ФДА додељује лекове за сирочад као лекове и биолошке лекове за ретке болести са мање од 200,000 људи оболелих у Сједињеним Државама сваке године, а признати лекови могу да уживају у брзој примени за маркетинг, ексклузивном периоду за истраживање и развој од седам година након маркетинга и пореске олакшице
Миастенија гравис (МГ) је ретка, хронична аутоимуна болест, узрокована ацетилхолинским рецептором постсинаптичке мембране, мишићно-специфичном киназом или другим протеинским аутоантителима везаним за ацетилхолин рецептор, може изазвати оштећену трансмисију неуромускуларног зглоба, може утицати на покрете очију, гутање, говор, активност и дисање, у различитом степену, око 85 процената пацијената ће развити симптоме изван очних мишића, развити системску мијастенију гравис (гМГ), па чак и мијастенију гравис, укључена је у прву листу каталога ретких болести у Кини. Тренутно, главне методе лечења ове болести укључују инхибиторе холинестеразе, глукокортикоиде и имуносупресиве, али још увек постоје пацијенти који нису у могућности да у потпуности и ефикасно контролишу болест због ефикасности лека, подношљивости или контраиндикација за употребу, а постоји и велики број незадовољене клиничке потребе.
Ронгцханг биолошки извршни директор, главни научни службеник професор Ји'ан Јианмин је изумио да дизајнира молекуле лека фузионог протеина антитела, кроз истовремену инхибицију прекомерне експресије БЛиС и АПРИЛ два цитокина, "двоструко" спречава абнормалну диференцијацију и зрелост Б ћелија, на тај начин лече Б ћелијама посредоване, укључујући системски еритематозни лупус, тешку мијастенију гравис, разне аутоимуне болести. У марту 2021. године, Национална администрација за медицинске производе (НМПА) Кине је одобрила прву индикацију за лечење системског еритематозног лупуса (СЛЕ), чиме је постао први светски биолошки нови лек са двоструком метом у области лечења болести. У првој половини ове године, теасепт је завршио фазно клиничко испитивање за мијастенију гравис са позитивним резултатима.
Поред системског еритематозног лупуса, индикација мијастеније гравис, његове бројне друге индикације у области клиничког истраживања аутоимуних болести ушле су у / у стадијум клиничког истраживања, међу њима, болест спектра оптичког неуромијелитиса, реуматоидни артритис две индикације у клинички стадијум, индикација мултипле склерозе је у домаћој клиничкој, ИгА нефропатија, Сјогренов синдром индикације су завршене домаће клиничке, достигле главну крајњу тачку.
